Fibrosis quística podría tener nuevo medicamento
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POR: Mariana Peña
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Las personas con fibrosis quística podrían tener esperanza gracias a un nuevo medicamento que ha probado mejorar drásticamente la función pulmonar de quienes lo padecen.
La pastilla es el primer fármaco que ataca la causa del problema y no los síntomas de esta enfermedad hereditaria; sin embargo, sólo 5% de las personas que sufren la condición tienen la mutación necesaria para que el medicamento funcione. Un segundo fármaco está en investigación para que con la combinación de los dos, logren corregir con mayor eficacia la enfermedad.
Peter Mueller, director científico de la farmacéutica Vertex en Cambridge, Massachusetts, y su equipo, probaron el medicamento VX-770 y un placebo a un grupo de 161 personas con fibrosis quística a lo largo de un año.
Los resultados mostraron que la mayoría de los participantes recuperaron hasta el 60% de la función pulmonar regular. Aquellos que recibieron VX-770 tuvieron una mejora de cerca del 20% en su función pulmonar en comparación con los que recibieron un placebo.
“Los resultados excedieron nuestras expectativas” señaló Mueller después de hacer público del descubrimiento.
La fibrosis quística es una enfermedad genética, presentada con mayor frecuencia en niños, que ataca a todo el cuerpo causando progresivamente la discapacidad y posiblemente la muerte. Afecta los pulmones, el sistema digestivo, las glándulas del sudor y otras áreas.
La causa de la fibrosis quística se debe a un defecto en una proteína de las células pulmonares, llamada regulador de la conductancia transmembrana de la fibrosis quística (CFTR, por sus siglas en inglés). El fármaco VX-770 ataca y corrige los daños que provoca esta proteína.
Las proteínas CFTR forman canales en la superficie de la membrana de los pulmones y otras células que transportan iones de cloruro fuera y dentro de la célula. Cuando fallan, los pulmones se comienzan a llenar de mucosidad, haciendo difícil la respiración y, a los pacientes más vulnerables, a infecciones.
El VX-770 corrige el defecto y “abre los canales”, comenta Stuart Elborn, de la Universidad Queen en Inglaterra e investigador titular de la prueba.
Vertex anunció que espera que en 2 ó 3 meses el medicamento sea aprobado por Estados Unidos y Europa.
Fuente: Cystic Fibrosis Foundation, News Scientist y Asociación Mexicana de Fibrosis Quística A.C.